Polscy naukowcy wykorzystują arktyczną bakterię do produkcji białka niezbędnego w leczeniu syndromu DYRK1A. Ta rzadka choroba dotyka kilkanaście osób w Polsce, a nowe badania otwierają perspektywy na innowacyjną terapię.
W pracy nad lekiem na syndrom DYRK1A kluczową rolę odgrywa arktyczna bakteria. Naukowcy wykorzystują ją do produkcji specyficznego białka, którego brak w mózgu pacjentów jest przyczyną choroby. Bakteria ta, pochodząca z Arktyki, rozwija się w niskich temperaturach, co jest wykorzystywane w laboratorium poprzez obniżanie temperatury nawet do minus dwóch stopni Celsjusza.
System produkcji białek oparty jest na psychrofilnej bakterii arktycznej Pseudoalteromonas haloplanktis TAC125. Ten organizm funkcjonuje w bardzo niskich temperaturach, co umożliwia prawidłowe fałdowanie skomplikowanych ludzkich białek, z którymi standardowe systemy laboratoryjne mają problem.
Badacze mają nadzieję, że terapia rozpoczynana od najmłodszych lat pacjenta pozwoli na zmniejszenie objawów syndromu DYRK1A. Współpracują z zespołami naukowymi z Florencji i Neapolu, dążąc do osiągnięcia fizjologicznego poziomu brakującego białka. Podkreślają, że podobne mechanizmy są stosowane w nowoczesnych lekach dla pacjentów z cukrzycą.
Joanna Krajewska, jedna z koordynatorek projektu, wyraża optymizm co do możliwości terapeutycznych. Polscy badacze planują rozpoczęcie testów na myszach jeszcze w tym roku, we współpracy z francuskimi biologami.
W najbliższą sobotę w Warszawie odbędzie się konferencja poświęcona syndromowi DYRK1A. Spotkanie jest skierowane do badaczy, pacjentów zmagających się z chorobą oraz ich bliskich z całej Polski. Wydarzenie będzie transmitowane online.
Celem konferencji jest integracja rodzin pacjentów i tworzenie silnej sieci wsparcia. Badacze chcą dzielić się wiedzą na temat choroby i perspektyw stworzenia innowacyjnej terapii, łącząc środowisko naukowe i pacjentów.
Źródło: https://www.rmf24.pl/regiony/warszawa/news-arktyczna-bakteria-pomaga-polskim-naukowcom-w-stworzeniu-lek,nId,8067093